Lijek koji je odobrila administracija Donalda Trumpa, a koji navodno liječi rijedak poremećaj koji uzrokuje simptome slične autizmu, izazvao je porast potražnje kod roditelja, unatoč nedostatku podataka koji podupiru njegovu upotrebu.
Više roditelja u SAD-u traži leucovorin, vjerujući da bi mogao otključati govor i društvenu povezanost njihove autistične djece.
Pedijatri i stručnjaci upozoravaju znanost na leucovorin kod autističnih osoba jer su podaci ograničeni i ne podržavaju široku upotrebu.
U mjesecu otkako je povjerenik Agencije za hranu i lijekove Marty Makary promovirao desetljećima star lijek iz GSK-a, rekavši da bi mogao pomoći stotinama tisuća autistične djece, liječnici i istraživači kažu da su preplavljeni roditeljima koji traže informacije.
“Moj Facebook feed je preplavljen roditeljima koji se kunu da leucovorin djeluje”, rekao je dr. David Mandell, profesor psihijatrije i istraživač autizma na Sveučilištu Pennsylvania.
Nedostatak podataka
Deseci tisuća ljudi pridružili su se Facebook grupi pod nazivom Leucovorin za autizam koju je u svibnju pokrenuo Keith Joyce, zakonski skrbnik četverogodišnjeg Josea koji uzima lijek.
Joyce pripisuje Joseova poboljšanja u verbalnoj komunikaciji i društvenoj svijesti leukovorinu. Stranica je dobila 5000 članova na dan objave Trumpa i Makaryja o Bijeloj kući i sada ih ima 84.000.
Mandell i drugi znanstvenici i liječnici kažu da Trumpovo odobrenje, bez potrebe za velikim, randomiziranim kliničkim ispitivanjima, ostavlja praktičare suočenim s emocionalnim molbama obitelji dok im nedostaje podataka, smjernica ili povjerenja da odgovorno propisuju lijek.
Leucovorin je odobren za liječenje nuspojava kemoterapije, ali se može propisati za simptome autizma.
“To stavlja liječnike u vrlo težak položaj jer se od njih traži da prepišu nešto što nije utemeljeno na dokazima”, rekao je dr. Shafali Jeste, stručnjak za autizam i voditelj pedijatrije na UCLA, koji ne propisuje leucovorin unatoč ponovljenim zahtjevima.
U petak je Američka pedijatrijska akademija rekla da ne preporučuje leukovorin za rutinsku upotrebu kod autistične djece.
Stope autizma porasle su na 1 od 31 osmogodišnjaka, izvijestili su američki centri za kontrolu i prevenciju bolesti u travnju. Pronalaženje temeljnog uzroka stanja i mogućih načina liječenja nešto je za što su se zalagali ministar zdravstva Robert F. Kennedy Jr. i Trump.
Rijetko neurološko stanje
Unatoč širokim komentarima povjerenika FDA-e, njegova je agencija predložila uže prošireno odobrenje vezano uz cerebralni nedostatak folata (CFD), genetsko stanje koje može uzrokovati simptome slične autizmu. Pogađa otprilike jedno od milijun djece u svijetu.
Argument za širu upotrebu temelji se na malim studijama koje sugeriraju da mnoga autistična djeca imaju autoantitijela koja blokiraju folat – vitamin važan za moždanu signalizaciju – da uđe u mozak, uzrokujući nedostatak sličan CFD-u.
Procjenjuje se da 75 posto autistične djece ima ta autoantitijela, ali njihov značaj nije dokazan, rekao je dr. Karam Radwan, direktor Programa za neurorazvojne poremećaje na Sveučilištu u Chicagu.
Glasnogovornik Health and Human Services rekao je da je FDA svoj plan ažuriranja oznake leucovorina za uključivanje CFD-a temeljila na analizi više od 40 studija slučaja objavljenih od 2009. do 2024. godine. Sveukupno, 85 posto pacijenata iskusilo je neku korist, uključujući poboljšane govorne/komunikacijske sposobnosti.
HHS je rekao da bi leucovorin mogao biti koristan kod djece koja imaju autoantitijela na folat, ali je priznao da su podaci ograničeni i da ih je potrebno ponoviti.
Glasnogovornik je rekao da će Nacionalni instituti za zdravlje podržati daljnja istraživanja utjecaja leukovorina na CFD, kao i svaku potencijalnu dobrobit za osobe s autizmom. Postmarketinški nadzor i sigurnosne studije dio su plana.
Roditelji vide zeleno svjetlo
Roditelji su protumačili najavu FDA-e kao zeleno svjetlo za upotrebu leucovorina u autizmu, dijeleći savjete o liječenju zbog kojih je Facebook uklonio Joyceinu stranicu. Ponovno je uspostavljen s pravilima koja zabranjuju rasprave o doziranju, da bi prošlog tjedna ponovno bio uklonjen zbog drugih kršenja.
Joyce je počela istraživati lijek nakon što je gledala informativni program koji prikazuje autističnog dječaka na liječenju koji je pokazao značajno poboljšanje govora.
Pronašao je samo tri studije, sve od istog autora, koje je smatrao vjerodostojnima. Nisu provedena velika ispitivanja na autističnoj djeci koja bi uspoređivala leukovorin s placebom.
Joyce je pregledao rezultate primjene lijeka kod pacijenata s rakom, gdje je leucovorin povezan s nesanicom, agitacijom i depresijom. Kod djece, liječnici i roditelji kažu da to može dovesti do hiperaktivnosti, agresije i osjećaja preopterećenosti.
Joseov neurolog odbio je prepisati leucovorin, ali dječakov bihevioralni pedijatar, koji je čuo za lijek na konferenciji, bio je spreman.
Tim za skrb djeteta mjerio je jezične vještine prije tretmana i četiri mjeseca kasnije, rekla je Joyce.
On je svjesniji svijeta oko sebe i bolje reagira, rekla je Joyce. “To ne liječi njegov autizam, ali mu je poboljšalo kvalitetu života. Uvjeren sam da je stvarno.”
Radwan, koji nudi lijek u svojoj praksi, rekao je da liječnici ne razumiju u potpunosti tko može imati koristi, koliko i je li to održivo. Za sada je korist prilično skromna”, rekao je.
Roditelji u nekim internetskim zajednicama pozivaju na oprez.
Sophia Urwin, 33, samohrana roditeljka iz Wellingtona na Novom Zelandu, čijem je četverogodišnjem, neverbalnom sinu 2022. godine dijagnosticiran autizam, zabrinuta je zbog toga što se očajni roditelji okreću verzijama folne kiseline koje se izdaju bez recepta.
“Stvarno je lako preplaviti se mišlju da je nešto čudotvoran lijek kad ste tako dugo klizali na tankom ledu”, rekla je.
